ユニバーサルドナーセル

ユニバーサルドナーセル（Universal Donor Cell）は、誰にでも移植に使用できる細胞のことです。すなわち、免疫拒絶^*１反応（白血球型抗原（HLA^*２）不適合による拒絶）が抑えられている細胞で、移植される患者の白血球型抗原（HLA）型に適合させる必要なく移植可能となっています。
ヘリオスでは、このユニバーサルドナーセルの可能性に注目し研究・開発を行ってきており、iPS細胞を用いてヘリオス独自のユニバーサルドナーセル（Healios’ Universal Donor Cell：以下、UDC）を完成させました。UDCは、他家iPS細胞から拒絶反応を引き起こす複数のHLA遺伝子を除去し、免疫抑制関連遺伝子、および安全装置としての自殺遺伝子^*３を導入しています。さらにiPS細胞本来の特長である無限の自己複製能力や様々な細胞に分化する多能性を維持している、再生医薬品創出のための原材料となる次世代iPS細胞であり、ヘリオスのプラットフォーム技術（iPSCプラットフォーム）の一つです。

• ※自社データ

UDCは、iPS細胞本来の特徴である無限の自己複製能や様々な細胞に分化する多能性を維持しており、種々の目的細胞・組織を作製することができます。UDCから作製された目的細胞・組織は、細胞治療薬、置換医療（患者のダメージがある細胞・組織を交換する）に用いることができる再生医薬品となります。

ヘリオスでは、UDCを次世代がん免疫療法、眼科領域、臓器原基等に活用することを目指しています。また、UDCを用いた再生医薬品の自社開発の推進および研究機関等との連携を推進し、新しい治療薬の研究・開発に取り組んでいます。

UDCから作製した細胞・組織を用いることで、移植後の患者負担を減らすことができます。現在、iPS細胞から細胞・組織を作製するためには、自身の細胞（自家細胞）を用いる方法と他人の細胞（他家細胞）を用いる2つ方法があります。

自家移植は、自身の細胞を用いているため、免疫拒絶などの反応は起こらず体内に移植した細胞・組織は問題なく生着します。患者への負担は少ないですが、自家移植は1人1人に合った細胞・組織を作製するため、多くの時間と多額の費用が必要となります。
他家移植は、ストックしている他人由来のiPS細胞を用いているため、細胞・組織の作製の時間やコストは自家移植よりも低いですが、患者本人と免疫型が一致しない場合は拒絶反応が起き、細胞・組織が定着しません。拒絶反応を起こさないためには、長期にわたり免疫抑制剤の投与が必要となり患者に負担がかかります。

UDCは、拒絶反応を引き起こさないように遺伝子編集された他家iPS細胞です。UDCから作製された細胞・組織は、移植後の免疫拒絶が起こりにくく、患者に定着する確率が高くなります。細胞・組織の作製までの時間の短縮、移植後の免疫抑制剤の使用の軽減、患者の負担を減らす治療が可能になることが期待できます。

*１ 免疫拒絶反応
HLA型が一致していない、HLA遺伝子に欠損がある他人の細胞・臓器（移植片）を移植した場合、移植片が異物として認識され、ホスト（患者）の免疫細胞に攻撃・排除される反応のことです。

*2 HLA
HLA（Human Leukocyte Antigen＝ヒト白血球型抗原）は、多くのヒト細胞に発現しており、自己認識にかかわる重要な分子です。白血球の血液型で、HLAは、ほぼすべての細胞と体液に分布しており、数種類のHLAが存在し、HLAの組み合わせにより、無数の多様性を持っています。体内では、自分のHLA型と異なるものはすべて異物と認識され、免疫反応により拒絶・攻撃されます。

*３ 自殺遺伝子
細胞自らの死を人為的に誘導可能にした人工遺伝子です。自殺遺伝子がONになることにより、細胞死を誘導することができ、異常を引き起こした細胞を排除することが可能になる安全装置です。